دانشمندان ثابت کردند کریسپر می‌تواند ژن‌ها را درون بدن انسان ویرایش کند
تکنیک ویرایش ژن کریسپر تا حد زیادی به ویرایش سلول‌های بیماران در آزمایشگاه محدود بوده است. پژوهش جدیدی نویدبخش درمان مستقیم‌تر بیماری‌ها به‌کمک ویرایش ژن است.
D6-IraniCard
یک دهه پیش، زیست‌شناسانی به نام‌های جنیفر دودنا و امانوئل شرپانتیه مقاله برجسته‌ای را منتشر کردند که در آن یکی از سیستم‌های ایمنی طبیعی موجود در باکتری‌ها و پتانسیل آن را به‌عنوان ابزاری برای ویرایش ژن‌های موجودات زنده توصیف کرده بودند.
یک سال بعد و در سال ۲۰۱۳، فنگ ژانگ و همکارانش در مؤسسه برود و هاروارد گزارش کردند که از این سیستم که موسوم به کریسپر است، برای ویرایش سلول‌های انسانی و حیوانی در آزمایشگاه استفاده کرده‌اند. کار هر دو تیم منجر به انفجار علاقه پژوهشگران به استفاده از کریسپر برای درمان بیماری‌های ژنتیکی شد و همچنین جایزه نوبل سال ۲۰۲۰ را برای دودنا و شرپانتیه به‌دنبال داشت.
بسیاری از بیماری‌ها از جهش‌های ژنی ناشی می‌شوند، بنابراین اگر کریسپر بتواند ژن غیرطبیعی را حذف کرده یا آن را با ژن طبیعی جایگزین کند، ازنظر تئوری می‌تواند بیماری را اصلاح کند؛ اما یکی از چالش‌های تبدیل اکتشافات کریسپر در لوله آزمایش به درمان‌هایی برای بیماران پی بردن به این موضوع است که چگونه اجزای ویرایشگر ژن را به جایی در بدن برسانیم که به درمان نیاز دارد.
یکی از شرکت‌های بیوتکنولوژی به نام کریسپر تراپیوتیکس با ویرایش سلول‌های بیماران در خارج از بدن بر این مشکل غلبه کرده است. دانشمندان از این ابزار برای درمان ده‌ها فرد مبتلا به کم‌خونی سلول‌های داسی‌شکل و تالاسمی بتا (دو اختلال خونی رایج) استفاده کرده‌اند.
در این کارآزمایی‌ها، پژوهشگران سلول‌های قرمز خون بیماران را استخراج می‌کنند، آن‌ها را ویرایش می‌کنند تا جهش مسبب بیماری را اصلاح کنند و سپس آن‌ها را دوباره به بدن بیماران برگردانند؛ اما این رویکرد خارج از بدن معایبی دارد. اجرای آن پیچیده است، رویکرد گرانی است و کاربردهای محدودی دارد.
بیشتر بیماری‌ها در سلول‌ها و بافت‌هایی رخ می‌دهند که نمی‌توان به‌راحتی آن‌ها را از بدن خارج کرد، تحت درمان قرار داد و دوباره به بدن بازگرداند. بنابراین، موج بعدی پژوهش‌های کریسپر بر ویرایش درون بدن بیمار تمرکز پیدا کرده است.
سال گذشته، اینتلی تراپیوتیکس برای اولین‌بار نشان داد که این امر برای بیماری آمیلوئیدوز ترانس‌تیرتین امکان‌پذیر است. اخیراً، این شرکت بیوتکنولوژی مستقر در ماساچوست ویرایش درون بدن را در بیمار دیگری نشان داد. این شرکت در کنفرانسی در آلمان اعلام کرد که درمان کریسپر تورم را در شش بیمار مبتلا به نوعی بیماری نادر به نام آنژیوادم ارثی کاهش داد.
این شرکت در بیانیه جداگانه‌ای اعلام کرد که یکی دیگر از درمان‌های کریسپر آن، در ۱۲ فرد مبتلا به آنژیوادم ارثی پروتئین مضری را تا بیش از ۹۰ درصد کاهش داد که بیماری ژنتیکی است که می‌تواند موجب نارسایی قلبی و درنهایت مرگ شود. این نتایج مبتنی بر داده‌های کارآزمایی قبلی از شش بیمار است که سال گذشته در مجله The New England Journal of Medicine منتشر شد.
منبع:زومیت
برچسب: ،
